AGALSIDASE BÊTA
L'essentiel à retenir
L'agalsidase bêta est une enzyme de substitution appartenant à la classe thérapeutique des enzymes (code ATC : A16AB04). Cette substance active est spécifiquement développée pour le traitement de la maladie de Fabry, une maladie génétique rare. Elle est commercialisée exclusivement sous le nom FABRAZYME par le laboratoire Sanofi. Ce médicament nécessite une prescription hospitalière, est inscrit sur la liste I des substances vénéneuses et fait l'objet d'un remboursement par l'Assurance Maladie.
Indications thérapeutiques
Information importante : Les données du RCP officiel pour cette substance active ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle. Cette section sera mise à jour dès que les informations officielles ANSM seront disponibles.
L'agalsidase bêta est indiquée dans le traitement de la maladie de Fabry, une maladie héréditaire rare causée par un déficit en enzyme alpha-galactosidase A. Cette maladie entraîne une accumulation de substances lipidiques dans les cellules de différents organes.
Points de sécurité essentiels
Administration hospitalière uniquement : L'agalsidase bêta est administrée exclusivement par voie intraveineuse en milieu hospitalier sous surveillance médicale stricte.
Surveillance obligatoire : Chaque perfusion nécessite une surveillance médicale continue en raison du risque de réactions liées à la perfusion (frissons, fièvre, réactions allergiques).
Prémédication : Des antihistaminiques et/ou des antipyrétiques peuvent être administrés avant la perfusion pour réduire le risque de réactions.
Réactions graves : En cas de réaction allergique sévère (difficultés respiratoires, œdème du visage, éruption cutanée étendue), la perfusion doit être interrompue immédiatement et une prise en charge d'urgence mise en place.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Forme pharmaceutique disponible
L'agalsidase bêta n'existe que sous une seule forme : - Poudre pour solution à diluer pour perfusion (35 mg par flacon)
Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)
Cette voie est réservée à l'usage hospitalier
Information importante : Les détails de posologie du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle. Ces informations seront mises à jour dès que les données officielles ANSM seront disponibles.
L'administration se fait par perfusion intraveineuse lente, généralement toutes les 2 semaines. La posologie et la durée de perfusion sont déterminées par le médecin spécialiste selon les caractéristiques du patient (poids, état clinique, tolérance).
Préparation : La poudre doit être reconstituée et diluée selon un protocole strict en milieu hospitalier.
Noms commerciaux et présentations
Une seule spécialité commercialise cette substance active :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| FABRAZYME | Poudre pour perfusion IV | 35 mg/flacon | Non communiqué | Remboursé |
- Laboratoire : Sanofi (Pays-Bas)
- Statut : Médicament princeps (pas de générique disponible)
- Présentation : 1 flacon en verre par boîte
Effets indésirables possibles
Information importante : Les détails des effets indésirables du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle. Cette section sera mise à jour dès que les informations officielles ANSM seront disponibles.
Les effets indésirables les plus couramment rapportés avec les thérapies enzymatiques substitutives comme l'agalsidase bêta sont généralement liés à la perfusion :
- Réactions au site de perfusion
- Frissons et fièvre
- Maux de tête
- Nausées
- Fatigue
- Réactions allergiques (rares mais pouvant être graves)
Contre-indications et précautions
Information importante : Les contre-indications détaillées du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle. Cette section sera mise à jour dès que les informations officielles ANSM seront disponibles.
Allergie connue : L'agalsidase bêta ne doit pas être utilisée en cas d'allergie connue à la substance active ou à l'un des excipients du médicament.
Surveillance particulière : Les patients présentant des antécédents de réactions allergiques graves nécessitent une surveillance renforcée.
Grossesse et allaitement
Information importante : Les données sur la grossesse et l'allaitement du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle. Cette section sera mise à jour dès que les informations officielles ANSM seront disponibles.
Grossesse : L'utilisation pendant la grossesse nécessite une évaluation attentive du rapport bénéfice/risque par le médecin spécialiste.
Allaitement : Les données concernant le passage dans le lait maternel ne sont pas disponibles.
Consultation obligatoire : Toute femme enceinte ou allaitante doit impérativement consulter son médecin spécialiste avant toute administration.
Interactions médicamenteuses
Information importante : Les interactions médicamenteuses détaillées du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle. Cette section sera mise à jour dès que les informations officielles ANSM seront disponibles.
En raison de sa spécificité d'action et de son administration hospitalière, les interactions médicamenteuses significatives sont rares. Néanmoins, il convient d'informer l'équipe médicale de tous les traitements en cours.
Questions Fréquentes
L'agalsidase bêta est-elle remboursée par la Sécurité sociale ?
Oui, FABRAZYME fait l'objet d'un remboursement par l'Assurance Maladie. Ce médicament étant destiné au traitement d'une maladie rare, sa prise en charge est généralement assurée dans le cadre de l'ALD (Affection de Longue Durée).
Existe-t-il des génériques d'agalsidase bêta ?
Non, il n'existe actuellement aucun générique de l'agalsidase bêta. FABRAZYME reste la seule spécialité commercialisée en France.
L'agalsidase bêta nécessite-t-elle une ordonnance ?
Oui, ce médicament nécessite une prescription hospitalière et est inscrit sur la liste I des substances vénéneuses. Il ne peut être prescrit que par des médecins hospitaliers spécialisés.
À quelle fréquence l'agalsidase bêta est-elle administrée ?
L'administration se fait généralement toutes les 2 semaines par perfusion intraveineuse en milieu hospitalier. La fréquence peut être ajustée selon l'évolution clinique du patient.
Peut-on arrêter brutalement le traitement par agalsidase bêta ?
L'arrêt du traitement doit toujours être décidé et supervisé par le médecin spécialiste. Un arrêt brutal pourrait entraîner une aggravation des symptômes de la maladie de Fabry.
Combien de temps dure une perfusion d'agalsidase bêta ?
La durée de perfusion est déterminée par l'équipe médicale selon la tolérance du patient. Elle peut varier de quelques heures à une demi-journée selon les cas.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 00:35:12
- Lien BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=64569676
- Mention : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Note importante : Certaines informations détaillées du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle et seront mises à jour dès réception des données complètes de l'ANSM.
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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