AGALSIDASE ALFA
AGALSIDASE ALFA : l'essentiel à retenir
L'agalsidase alfa est une enzyme de substitution appartenant à la classe thérapeutique des "Autres médicaments du système digestif et du métabolisme" (code ATC A16AB03). Cette substance active est spécifiquement indiquée dans le traitement de la maladie de Fabry, une maladie génétique rare. Elle est disponible uniquement sous le nom commercial REPLAGAL et nécessite une prescription hospitalière. Ce médicament est administré exclusivement par voie intraveineuse en milieu hospitalier spécialisé et fait l'objet d'un remboursement par la Sécurité sociale.
Indications thérapeutiques
Information importante : Les informations d'indication ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni. Cependant, l'agalsidase alfa est généralement utilisée dans le cadre du traitement enzymatique substitutif de la maladie de Fabry.
La maladie de Fabry est une maladie génétique rare liée à un déficit en enzyme alpha-galactosidase A, entraînant une accumulation de substances lipidiques dans diverses cellules de l'organisme. Le traitement vise à remplacer l'enzyme déficiente pour limiter les complications de la maladie.
Points de sécurité essentiels
⚠️ USAGE HOSPITALIER EXCLUSIF : Ce médicament est administré uniquement par voie intraveineuse en milieu hospitalier par des professionnels formés.
⚠️ PRESCRIPTION SPÉCIALISÉE : Prescription hospitalière obligatoire - liste I.
⚠️ RÉACTIONS ALLERGIQUES : En cas de symptômes allergiques (éruption cutanée, difficultés respiratoires, gonflement du visage), alerter immédiatement l'équipe soignante.
⚠️ SURVEILLANCE MÉDICALE : Ce traitement nécessite une surveillance médicale étroite avec des examens réguliers.
⚠️ TRAITEMENT À VIE : Dans la maladie de Fabry, le traitement par agalsidase alfa est généralement poursuivi à vie sous surveillance spécialisée.
En cas de symptômes inhabituels pendant ou après la perfusion, informer immédiatement l'équipe soignante ou contacter le service d'urgences.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Forme pharmaceutique disponible
L'agalsidase alfa existe uniquement sous forme de solution à diluer pour perfusion intraveineuse, conditionnée en flacon de verre.
Administration intraveineuse (usage hospitalier exclusivement)
Information importante : Les données de posologie ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
L'administration se fait exclusivement en milieu hospitalier par du personnel médical spécialisé. La solution doit être diluée avant administration et perfusée lentement par voie intraveineuse.
Le rythme des perfusions et la durée du traitement sont déterminés par l'équipe médicale spécialisée en fonction de l'état du patient et de l'évolution de la maladie.
Suivi médical
Le traitement nécessite : - Une surveillance médicale régulière - Des examens biologiques périodiques - Un suivi de l'efficacité thérapeutique - Une surveillance des éventuels effets indésirables
Noms commerciaux et présentations
L'agalsidase alfa est disponible sous un seul nom commercial en France :
| Nom commercial | Forme | Présentation | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| REPLAGAL 1 mg/ml | Solution à diluer pour perfusion | 1 flacon de 3,5 ml | Non communiqué | Remboursé |
Laboratoire : TAKEDA PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL (Irlande)
Statut : Médicament de marque (pas de générique disponible)
Effets indésirables possibles
Information importante : Les données détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
En règle générale, les traitements par enzymothérapie substitutive peuvent provoquer :
- Réactions liées à la perfusion (frissons, fièvre, fatigue)
- Réactions allergiques ou d'hypersensibilité
- Réactions au site d'injection
- Développement d'anticorps contre l'enzyme
Surveillance nécessaire : Tout effet indésirable doit être signalé à l'équipe soignante pendant l'hospitalisation.
Contre-indications et précautions
Information importante : Les données de contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
Précautions générales : - Allergie connue à l'agalsidase alfa ou aux excipients - Surveillance particulière en cas d'antécédents de réactions allergiques - Évaluation préalable de l'état cardiovasculaire et rénal
Administration : L'administration doit toujours se faire en milieu hospitalier équipé pour traiter d'éventuelles réactions allergiques graves.
Grossesse et allaitement
Information importante : Les données concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
Pour une maladie rare comme la maladie de Fabry, l'évaluation du rapport bénéfice/risque doit être réalisée au cas par cas par l'équipe médicale spécialisée.
Conseil essentiel : Toute femme enceinte ou qui allaite doit discuter avec son médecin spécialiste de la poursuite du traitement.
Interactions médicamenteuses
Information importante : Les données d'interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
Il est essentiel d'informer l'équipe médicale de tous les médicaments pris, y compris : - Les traitements prescrits par d'autres médecins - Les médicaments sans ordonnance - Les compléments alimentaires - Les traitements phytothérapiques
Questions Fréquentes
L'agalsidase alfa est-elle remboursée par la Sécurité sociale ?
Oui, REPLAGAL fait l'objet d'un remboursement par la Sécurité sociale. Le taux de remboursement n'est pas spécifié dans les données disponibles.
Existe-t-il des génériques de l'agalsidase alfa ?
Non, il n'existe actuellement aucun générique de l'agalsidase alfa. Seul REPLAGAL est disponible sur le marché français.
L'agalsidase alfa nécessite-t-elle une ordonnance ?
Oui, l'agalsidase alfa nécessite une prescription hospitalière. C'est un médicament de liste I qui ne peut être prescrit que par des médecins hospitaliers.
Peut-on administrer l'agalsidase alfa à domicile ?
Non, l'administration se fait exclusivement en milieu hospitalier par du personnel médical formé. Une surveillance médicale est nécessaire pendant et après chaque perfusion.
Combien de temps dure le traitement par agalsidase alfa ?
Dans la maladie de Fabry, le traitement par agalsidase alfa est généralement poursuivi à vie, avec une surveillance médicale régulière pour adapter si nécessaire.
Y a-t-il des examens à faire avant de débuter le traitement ?
Oui, des examens préalables sont généralement nécessaires, incluant un bilan cardiovasculaire, rénal et la recherche d'éventuelles allergies. Votre médecin spécialisé vous informera des examens requis.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 00:35:11
- Évaluation HAS : Non disponible dans les données fournies
- Lien BDPM : Fiche REPLAGAL
- Licence : Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0.
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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