ACIDE CHOLIQUE
L'essentiel à retenir
L'acide cholique est un médicament orphelin (classe ATC A05AA03) destiné au traitement de maladies rares affectant la production d'acides biliaires. Cette substance active est disponible exclusivement sous la marque ORPHACOL du laboratoire THERAVIA, sous forme de gélules de 50 mg et 250 mg administrées par voie orale. Il s'agit d'un médicament de prescription hospitalière réservé aux spécialistes en hépato-gastro-entérologie, remboursé par la Sécurité sociale et bénéficiant d'une évaluation favorable de la HAS avec un service médical rendu important.
Indications thérapeutiques
Information importante : Les données détaillées d'indications ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Selon l'évaluation HAS disponible, l'acide cholique (ORPHACOL) est indiqué dans le traitement des erreurs congénitales de la synthèse d'acides biliaires primaires.
Plus précisément, ce médicament traite : - Les déficits en 3β-hydroxy-delta 5-C27-stéroïde-oxydoréductase - Les déficits en delta 4-3-oxo stéroïde 5β-réductase
Ces déficits enzymatiques rares peuvent toucher : - Les nourrissons, enfants et adolescents âgés de 1 mois à 18 ans - Les adultes
Ces maladies héréditaires évoluent vers des complications graves hépatiques en l'absence de traitement approprié.
Points de sécurité essentiels
Médicament à surveillance renforcée : L'acide cholique nécessite une surveillance particulière pendant tout le traitement.
Prescription strictement encadrée : - Prescription réservée aux spécialistes en hépato-gastro-entérologie - Prescription hospitalière obligatoire - Médicament de liste I
Suivi médical indispensable : En raison de la rareté de la pathologie et de la complexité du traitement, un suivi régulier par un spécialiste est impératif.
Pas d'automédication : Ce médicament ne doit jamais être utilisé sans prescription et surveillance médicale spécialisée.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Formes pharmaceutiques disponibles
L'acide cholique est disponible uniquement sous forme de gélules pour administration orale : - ORPHACOL 50 mg, gélules - ORPHACOL 250 mg, gélules
Posologie
Information importante : Les données détaillées de posologie ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
La posologie doit être : - Déterminée individuellement par le médecin spécialiste - Adaptée selon l'âge du patient (nourrissons, enfants, adultes) - Ajustée en fonction de la réponse thérapeutique - Surveillée régulièrement
La voie orale est la seule voie d'administration pour cette substance active.
Noms commerciaux et présentations
L'acide cholique n'est disponible que sous une seule marque commerciale :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Laboratoire | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| ORPHACOL | Gélule | 50 mg | THERAVIA | Oui |
| ORPHACOL | Gélule | 250 mg | THERAVIA | Oui |
Présentations disponibles : - ORPHACOL 50 mg : plaquettes de 10 gélules (boîtes de 30 ou 60 gélules) - ORPHACOL 250 mg : plaquettes de 10 gélules (boîte de 30 gélules)
Aucun médicament générique n'est disponible pour cette substance active.
Effets indésirables possibles
Information importante : Les données détaillées d'effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
En cas d'effets indésirables suspectés, il est essentiel de : - Contacter immédiatement le médecin spécialiste - Signaler tout effet inattendu au médecin prescripteur - Ne jamais arrêter le traitement sans avis médical
Compte tenu de la rareté de la pathologie et de l'absence d'alternative thérapeutique, le rapport bénéfice/risque reste favorable sous surveillance médicale appropriée.
Contre-indications et précautions
Information importante : Les données détaillées de contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Précautions générales : - Allergie connue à l'acide cholique ou aux excipients - Surveillance hépatique régulière recommandée - Adaptation posologique possible selon l'évolution clinique
Le médecin spécialiste évaluera les contre-indications spécifiques avant la prescription.
Grossesse et allaitement
Information importante : Les données spécifiques concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Recommandations générales : - Informer impérativement le médecin en cas de grossesse ou projet de grossesse - Signaler tout allaitement au spécialiste prescripteur - Le bénéfice/risque sera évalué au cas par cas par le médecin
Consultation obligatoire : Tout projet de grossesse ou allaitement doit être discuté avec l'équipe médicale spécialisée.
Interactions médicamenteuses
Information importante : Les données détaillées d'interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Recommandations : - Informer systématiquement tous les professionnels de santé de ce traitement - Signaler tout nouveau médicament au médecin spécialiste - Ne jamais associer d'autres traitements sans avis médical - Attention particulière avec les médicaments affectant la fonction hépatique
Évaluation par la HAS
La spécialité ORPHACOL (laboratoire THERAVIA) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement des erreurs congénitales de la synthèse d'acides biliaires primaires, dues à un déficit en 3β-hydroxy-delta 5-C27-stéroïde-oxydoréductase ou à un déficit en delta 4-3-oxo stéroïde 5β-réductase chez les nourrissons, les enfants et les adolescents âgés de 1 mois à 18 ans ainsi que chez les adultes
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : Le service médical rendu est important dans le traitement de ces déficits héréditaires rares
- ASMR : I (amélioration du service médical rendu majeure)
- Justification ASMR : En l'absence d'alternative thérapeutique, autre que le recours à la greffe hépatique, pour ces déficits héréditaires à l'évolution létale dans les premières années en l'absence de traitement, ORPHACOL apporte une amélioration majeure
- Référence : Dossier CT n°13339
Spécialités contenant ACIDE CHOLIQUE
| Nom commercial | Forme | Laboratoire | Type |
|---|---|---|---|
| ORPHACOL 50 mg, gélule | gélule | THERAVIA | Générique |
| ORPHACOL 250 mg, gélule | gélule | THERAVIA | Générique |
Questions Fréquentes
L'acide cholique est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, ORPHACOL est remboursé par la Sécurité sociale. Toutes les présentations bénéficient d'une prise en charge, bien que les taux de remboursement spécifiques ne soient pas précisés dans les données disponibles.
Peut-on prendre de l'acide cholique pendant la grossesse ?
Les données spécifiques ne sont pas disponibles dans le RCP. Il est impératif de consulter le médecin spécialiste pour évaluer le rapport bénéfice/risque en cas de grossesse ou projet de grossesse.
Existe-t-il des génériques d'acide cholique ?
Non, il n'existe aucun médicament générique contenant de l'acide cholique. Seule la spécialité ORPHACOL du laboratoire THERAVIA est disponible.
L'acide cholique nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, ORPHACOL nécessite une prescription hospitalière délivrée exclusivement par des spécialistes en hépato-gastro-entérologie. Il s'agit d'un médicament de liste I soumis à prescription médicale obligatoire.
Combien de temps peut-on prendre de l'acide cholique ?
La durée de traitement n'est pas spécifiée dans les données disponibles. Pour ces maladies rares chroniques, le traitement peut être prolongé selon l'évolution clinique et sous surveillance médicale spécialisée.
Qui peut prescrire de l'acide cholique ?
Seuls les spécialistes en hépato-gastro-entérologie peuvent prescrire ORPHACOL, dans le cadre d'une prescription hospitalière. Ce médicament ne peut pas être prescrit par un médecin généraliste.
Que faire en cas d'oubli d'une dose ?
Les modalités de conduite à tenir en cas d'oubli ne sont pas précisées dans les données disponibles. Il faut contacter l'équipe médicale spécialisée pour obtenir des instructions spécifiques.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 00:26:58
- Évaluation HAS : Service Médical Rendu Important pour ORPHACOL dans le traitement des erreurs congénitales de la synthèse d'acides biliaires primaires (dossier CT-13339)
- Lien BDPM : Fiche officielle ORPHACOL
- Licence : Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0.
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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